Сукупність методів, спрямованих на виправлення функціонування генів в людському організмі, називається генною терапією . Вона знаходиться на експериментальній стадії, незважаючи на те що вже накопичено певний досвід її застосування до людини.
Генна терапія являє собою яскравий приклад розриву між генетичними знаннями і можливостями застосувати їх до реальної медичної до Спочатку вона розглядалася як революційний за своєю ефективністю б лікування захворювань. Незважаючи на перші успіхи, які обнадіяли дослідників, зараз ентузіазм експериментаторів став слабшим.
Розрізняють соматичну і зародкову (фетальний) генну терапію. Соматична генна терапія - це вплив на організм дорослої людини, при якому ефекти втручання не передаються у спадок. Зародковому терапія (вона знаходиться поки лише в стадії розробки) є впливом на ембріон, при якому генетичні видозміни можуть торкнутися всіх клітин організму, що розвивається, а також виявитися успадкованими наступними поколіннями.
На проведення генної терапії щодо статевих клітин пацієнта діє міжнародна заборона.
В даний час експерименти з генної терапії на людину проводяться з великою обережністю, тому що їх результати можуть бути непередбачуваними. У літературі описано чимало успішних випадків застосування генної терапії як при спадкової, так і іншої патології.
Однак накопичилися і негативні результати. Нерідко лікувальні ефекти від введення в людський організм терапевтичних генів, виявляються нестійкими: штучні генні конструкції не функціонують в організмі належним, клінічно значущим чином. З'явилися дані і про драматичні ускладненнях генної терапії. При проведенні клінічних випробувань відзначені випадки розвитку лейкемії у пацієнтів, у яких спочатку, як здавалося галися позитивні ефекти [1] .
Широкий громадський резонанс викликав випадок в Пенсильванському університеті, коли при введенні 18-річному пацієнтові Дж. Джелсінгеру вірусного носія, що містить терапевтичні гени, виникла гостра імунна реакція, яка проявилася в системному запаленні і завершилася трагічним результатом. Цей випадок став приводом для детальних розглядів з приводу дійсного стану справ з безпекою клінічних випробувань в області генної терапії. Як з'ясувалося, експеримент супроводжувався численними порушеннями, починаючи вже з процедури отримання інформованої згоди.
За підсумками розслідування випадку Джслсінгера в США була розроблена спеціальна програма забезпечення безпеки і захисту учасників досліджень [2] .
В даний час експерименти з генної терапії в розвинених країнах попередньо проходять серйозне обґрунтування із залученням незалежних експертів і представників громадськості. Крім того, назріла необхідність більш детальної і суворої міжнародної регуляції проведення експериментів з генної терапії.
Таким чином, незважаючи на багатообіцяючий характер цього напрямку медичних втручань, за численність проблем і небезпек, пов'язаних з генною терапією, даний метод лікування, по всій видимості, ще не скоро буде розвинений до рівня клінічної практики.
Объяснение:
